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全球首個血友病基因療法!BioMarin 公司 valrox 在美歐進入審查,單次輸注 3 年后年出血率減少 96%!
時間:2020-02-24 來源:

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2020 年 02 月 21 日訊 / 生物谷 BIOON/ --BioMarin 是一家全球性的生物技術公司,專注于開發治療嚴重且危及生命的罕見和超罕見遺傳疾病的創新療法。近日,該公司宣布,美國食品和藥物管理局(FDA)已受理其提交的生物制品許可申請(BLA),該 BLA 尋求批準其 AAV5 基因療法 valoctocogene roxaparvovec(valrox,BMN270),用于 A 型血友病成人患者的治療。此次 FDA 受理,標志著在美國首次受理了針對任何類型血友病基因治療產品的上市申請。

FDA 已對 valrox BLA 授予了優先審查,并已指定處方藥用戶收費法(PDUFA)目標日期為 2020 年 8 月 21 日。FDA 已通知 BioMarin 公司,目前不打算召開咨詢委員會會議討論這一申請。在歐盟,歐洲藥品管理局(EMA)也已受理了 valrox 治療重度 A 型血友病成人患者的營銷授權申請(MAA),并于 2020 年 1 月開始在加速評估程序下審查,這也是在歐洲進入審查的針對任何類型血友病基因治療的第一份上市申請。

這意味著,如果獲得批準,valrox 將成為全球第一種治療任何類型血友病的基因療法。此前,valrox 已被 FDA 授予突破性藥物資格(BTD)、被 EMA 授予優先藥物資格(PRIME)、被 FDA 和 EMA 授予了孤兒藥資格(ODD)。

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此外,FDA 還受理了 AAV5 總抗體檢測產品的上市前批準(PMA)申請,該產品擬作為 valrox 的伴隨診斷檢測產品,也是第一個用于基因療法的伴隨診斷檢測產品。由于對 AAV5 存在預先免疫性(pre-existing immunity)的流行率較低,BioMarin 估計美國約 80% 的 A 型血友病患者對 AAV5 沒有預先免疫性。如果患者對 AAV5 存在預先免疫性,則將不符合 AAV5 介導性基因治療的資格。
A 型血友病也被稱為因子 VIII(FIII)缺乏或經典血友病,是一種由凝血因子 VIII 缺失或缺陷引起的 X 連鎖遺傳病,患者會反復發生持續或自發性出血,特別是在關節、肌肉或內臟器官中,長期可導致殘疾。
目前,重度 A 型血友病的護理標準是每周 2 - 3 次靜脈輸注凝血因子 VIII 的預防性治療方案。

valoctocogene roxaparvovec(valrox)是一種基于腺相關病毒(AAV)的基因療法,開發用于 A 型血友病的治療。該療法通過向患者體內遞送凝血因子 VIII 功能基因,恢復 VIII 的產生,從而消除或減少靜脈 VIII 輸注需求。如果獲批,valrox 將標志著 A 型血友病治療的一個重大里程碑,這種開創性的療法,有潛力使患者實現“一勞永逸”的治療效果。

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2019 年 5 月底,BioMarin 公司宣布,valrox 治療重度 A 型血友病達到了美國和歐盟監管審查的預先規定的臨床標準。截至 2019 年 5 月 28 日,在 III 期 GENEr8- 1 研究的 20-patient 隊列中,有 8 例患者在第 23-26 周時達到凝血因子 VIII 活性水平≥40 國際單位 / 分升(IU/dL)的預先規定標準。
2019 年 7 月,在第 27 屆國際血栓與止血學會(ISTH)2019 年大會上,BioMarin 公司公布了正在進行的 I /II 期研究 6e13 vg/kg 劑量隊列的最新數據。
結果顯示,單次給藥 valrox 后,出血率控制和因子 VIII 使用減少在第三年繼續維持。在研究開始前,患者平均年出血率(ABR)為 16.3 次、中位 ABR 為 16.5 次;三年后,平均 ABR 降至 0.6 次,中位 ABR 為 0。這意味著,患者的平均 ABR 降低了 96%,目標關節出血 100% 消除。在三年內,患者平均年化因子 VIII 使用率也降低了 96%,所有患者繼續保持無需因子 VIII 預防性治療。患者因子 VIII 水平在三年內維持足以達到顯著的止血效果。因子 VIII 的表達已經進入一個平穩期,下降的速度已經大大減緩,這可能實現持久的、長期的表達。(來源生物谷)
原文出處:BioMarin's Biologics License Application for Valoctocogene Roxaparvovec Accepted for Priority Review by FDA with Review Action Date of August 21, 2020


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